據(jù)大象新聞10月19日?qǐng)?bào)道，近日，國(guó)家藥監(jiān)局官網(wǎng)發(fā)布消息，渤?。˙iogen）公司生產(chǎn)的藥物托夫生注射液（Tofersen）在國(guó)內(nèi)獲批上市，該藥物專門用于治療SOD1基因突變的成人肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS），即漸凍癥。作為全球首個(gè)漸凍癥對(duì)因治療藥物，托夫生引發(fā)了廣泛的關(guān)注。
新藥只適用于2%的漸凍癥患者
10月17日，京東集團(tuán)原副總裁蔡磊團(tuán)隊(duì)的工作人員表示，非常感謝國(guó)家的急速引進(jìn)和藥企的努力，新藥托夫生的上市給一部分漸凍癥患者帶來(lái)了生的希望，但是不適用于蔡磊等大多數(shù)的漸凍癥患者，“因?yàn)橥蟹蛏且环N基因型的藥物，只適用于漸凍癥患者群體中SOD1基因型的患者，而這個(gè)基因型的患者僅占到漸凍癥患者群體的2%?！?/p>
工作人員還介紹，基因型的漸凍癥患者只占到所有患者群體的10%左右，剩下的都屬于散發(fā)的患者?！安汤谑菍儆谑Ｏ?0%的散發(fā)型患者?！?/p>
蔡磊呼吸、說(shuō)話變得更加困難，站立需要攙扶
此外，蔡磊的健康狀況也備受關(guān)注，蔡磊團(tuán)隊(duì)工作人員說(shuō)，自今年上半年以來(lái)，蔡磊的身體狀況持續(xù)下滑，今年5月份，蔡磊曾因一場(chǎng)感冒住進(jìn)了ICU，“與普通人不一樣，對(duì)常人來(lái)說(shuō)一場(chǎng)普通的感冒，對(duì)他來(lái)說(shuō)就可能導(dǎo)致病情嚴(yán)重惡化”。
目前，在日常生活中，蔡磊還需要在人攙扶的情況下站立和行走，說(shuō)話、發(fā)聲、呼吸、吞咽等日常功能也變得更加困難?！皥F(tuán)隊(duì)擔(dān)心工作室人多，會(huì)發(fā)生交叉感染，目前蔡總在家居家辦公，我們接觸他的時(shí)候，也都需要佩戴口罩，盡可能地降低各種風(fēng)險(xiǎn)?！痹摴ぷ魅藛T稱。
盡管面臨個(gè)人困境，蔡磊及其團(tuán)隊(duì)仍在積極推動(dòng)漸凍癥藥物研發(fā)和治療進(jìn)展。今年，他們與多家科研機(jī)構(gòu)、藥企、醫(yī)療機(jī)構(gòu)等進(jìn)行合作，共同搭建漸凍癥藥物開(kāi)發(fā)的聯(lián)合實(shí)驗(yàn)室網(wǎng)絡(luò)。
“我們也和各方一起，來(lái)加速臨床前和臨床的試驗(yàn)，并且已經(jīng)合作和推動(dòng)了100多條漸凍癥藥物和治療的管線。目前已經(jīng)在天壇醫(yī)院、北醫(yī)三院、清華大學(xué)玉泉醫(yī)院，還有杭州市第一人民醫(yī)院等醫(yī)院?jiǎn)?dòng)了一些漸凍癥新藥的臨床研究，并且也獲得了一些階段性的進(jìn)展?！辈汤趫F(tuán)隊(duì)工作人員還向記者表示，蔡磊成立的漸凍癥患者數(shù)據(jù)平臺(tái)目前已經(jīng)鏈接了近15000名患者，“這已經(jīng)是世界上最大的以患者為中心的360度全生命周期的漸凍癥科研數(shù)據(jù)平臺(tái)，蔡總還呼吁了一個(gè)千人志愿遺體和腦脊髓組織的捐獻(xiàn)，也是從0到1地推動(dòng)了中國(guó)漸凍癥腦脊髓病理科研的樣本庫(kù)的搭建?！?/p>
同時(shí)，蔡磊團(tuán)隊(duì)還與華大集團(tuán)、中科院超算中心合作，進(jìn)行漸凍癥患者規(guī)?；_(kāi)放基因庫(kù)的建設(shè)和分析，建立了大規(guī)模的患者血液和腦脊液蛋白組學(xué)、代謝組學(xué)、毛發(fā)血液重金屬分析、iPSC分化運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元、ALS類器官等科研樣本平臺(tái)。
新聞綜合齊魯晚報(bào)、大象新聞、中華網(wǎng)等
